Առաջարկություններ

Միլիոնավոր դոլարներ կարող էին արժենալ դեղամիջոցներ, որոնք կարող են օգնել միայնակ երեխային


Միայնակ երեխային փրկելու համար մշակվել է գենային թերապիայի դեղամիջոց: Զարգացումը նաև հարց է առաջացնում հետազոտությունների էթիկայի և ֆինանսների վերաբերյալ:

Հնարավոր չէ հաստատ իմանալ, թե որքան է այն արժեր, բայց դա, իհարկե, միլիարդավոր դոլարների մեջ է: Բիզնեսը մի շարք հարցեր է առաջացնում. Որքան ժամանակ կարելի է անհատականացված դեղամիջոցը կրճատել և հետազոտության վրա ծախսված միջոցները անտեսվել:Միլիոնավոր դոլարների արժողությամբ դեղամիջոց, որը կարող է օգնել մեկ երեխային (Լուսանկարը ՝ YouTube / Julia Vitarello) Ութամյաը Միլա Մակովեցունի հազվագյուտ, ճակատագրական գենետիկական խանգարում, սա Բատտենն է: Երեք տարեկանից նրա վիճակը վատթարանում էր: Ձեր նյարդային համակարգը օր օրի պտտվում էր: Նա նախկինում շարժուն, խոսող փոքրիկ աղջիկ էր, բայց կորցրեց տեսողությունը և այլևս չկարողացավ կանգնել կամ գլուխը բարձրացնել: Մի քանի տարի անց նա ստիպված էր կերակրել բազմաթիվ խողովակների միջոցով և սպանել օրական 30 առգրավման: Կանխատեսվում է, որ դեռահաս տարիքում նա կմահանար, - հայտնում է Index- ը: Երեխայի հիվանդության մասին ամենահետաքրքիրն այն է, որ Բատտենի հիվանդությունը սովորաբար թվում է ծննդյան թերությունների ամենատարածված պատճառներից մեկը: Տիմոթե Յու, Բոստոնի մանկական հիվանդանոցի բժիշկը պարզել է, որ դա այն է, որ Միլսի ամբողջ գենը անթերի չէ. կարևոր սպիտակուցը չի կարող համապատասխան ձևով սինթեզվել: Դուք նախագծված ribonucleic թթու (RNA) `թերի գենի ազդեցությունը հակազդելու համար: Ծնողները հիմնադրամ են ստեղծել ՝ դեղը ֆինանսավորելու համար, և GoFundMe համայնքի կողմից ֆինանսավորվող կայքում արշավ է սկսվել: Մինչ այժմ այն ​​հավաքել է ավելի քան երեք միլիոն դոլար (908 միլիոն դոլար): Exactlyշգրիտորեն հայտնի չէ, թե որքան թանկ կարժենա դեղը զարգացնել: Այն փորձարկվել է բջջային կուլտուրայի և փորձարարական կենդանիների մեջ և ցույց է տրվել, որ արդյունավետ է: Այս անգամ ամերիկյան թմրամիջոցների մարմինը ՝ FDA- ն նույնպես թույլ տվեցին, որ նա սկսի երեխան ներարկել ողնաշարի լարը: Այս դեպքի ուսումնասիրության արդյունքում արդյունքները ցույց են տալիս, որ երեխան դեռ կորցրել է ուղեղի բջիջները, չի կարողացել հարձակվել, Ուղղություն. Յուրաքանչյուրին պետք է տրվի ՌՆԹ հատված, որը մասնավորապես գերազանցում է իր պարունակած մուտացիայի ազդեցությունը: Յուի և գործընկերների խոսքով ՝ այս մեթոդը կարող է արդյունավետ լինել հարյուրավոր նեյրոդեգեներատիվ հիվանդությունների դեպքում: Այնուամենայնիվ, ընթացակարգի կողմնակի հետևանքներն ու ռիսկերը հայտնի չեն: Ինչպես պնդում է, այն կիրառելի է միայն կյանքին սպառնացող նյարդային համակարգի խանգարումների համար և միայն այն դեպքում, երբ այլ լուծում չկա: Նրանք նաև հայտնեցին, որ հետազոտական ​​խումբը դեռ պատրաստ չէ օգնել այլ երեխաներին: Այլ աղբյուրներ, սակայն, ենթադրում են, որ Յուն և իր աշխատակիցները նման կերպ են վարվում ևս երկու հիվանդի: որը նա ասել է մինչ այժմ և չի պատասխանում մի քանի բաների, որոնք նրան ծիծաղել են: Այսինքն ՝ արդյունքները կարող են ավելի լավ լինել, քան դու կզգայիիր առանց բուժման, բայց բուժում չկա: Այն նաեւ բարձրացնում է nйhбny kйrdйst, թե ինչպես կարելի հիվանդը զարգացած gyуgyszerek йrtйkeljьk alapkцvetelmйnykйnt tбmasztott hatбsossбgot йs դեմ gyуgyszerekkel biztonsбgossбgot esetйben: Սովորաբար, երկար ժամանակ, շատ հիվանդներ նախքան օգտագործելը անցնում են թմրամիջոցների թեստ: Այս դեպքում, սակայն, նման բան չկա:
  • Ինչու են զարգանում զարգացման աննորմալությունները:
  • Որքա՞ն է արժե հիվանդ երեխայի կյանքը:
  • Սկզբում նրանք փորձում են գենների խմբագրման միջոցով մաքրել կուրությունը